第七百五十六章 去铁酮

许正平摇头道:“我记得你今天做报告说了,平均年龄是15到20岁之间,这里都是小学生的年纪……”

其实何止是小学生,大部分孩子都只有小学三年级以下的样子,还有不少是幼儿园的孩子,甚至都不明白发生了什么……

“一般送到我们医院的,是家长还抱有一线希望的,到九岁十岁还不能治愈的,通常都回家去了。”雍晓东低声道:“北方得地中海贫血症的人并不多,主要是南方,尤其是两广云贵地区,地中海贫血症的基因携带者较多,患者也多。他们到京城来,花费也大,不能有明显的改善的话,多数会选择会家里的医院,或者也有不治疗的。”

“没有坚持治疗的吗?”

雍晓东苦笑:“我们现在根本谈不上治疗,除了输血,输去铁胺以外,也没有其他治疗方案了。而且,花费也很大。”

岂止是花费很大,重症地中海贫血要长期输血和输液的,年纪稍大一些,血红蛋白降了下来,就必须定时输血了,时间长,用量大,再加上并发症的治疗,可谓是日费斗金。

杨锐随便扭头看一眼,就能见到颓废的父亲,伤心的母亲和痛苦的父母,还有神情麻木的孩子。

不到半个月,最多一个月就要输血一次的疾病,还有差不多频率进行的去铁剂注射,以及外表的巨变,根本不足以让小孩子感受到生活的美好。

就是开发出去铁酮,恐怕也谈不上生活美好。

不过,压力会减少很多吧。

杨锐想想就问:“如果开发一种口服去铁剂,会不会有帮助?”

雍晓东眼前一亮,问:“有药厂生产出了口服去铁剂吗?”

“还没有,我想先了解一下。”

“有口服去铁剂的话,肯定是有帮助的,至少能让这些家庭多坚持几年吧。”雍晓东面现不忍的道:“虽然到最终,仍然是相同的结果,但应该还是不一样吧。”

做医生做的久了,通常是不会太过于动感情的,但面对一个群体,感受也是会富集起来的。

杨锐看他的表情,不禁安慰道:“虽然最终结果相同,但过程不同也很重要。我们不是上帝,不能改变世界,但我想,一个孩子,十五六岁早逝,和到三十岁再病危,还是有很大的区别吧,至少能看看世界,而且,生命里的头十几年,也能轻松一些。”

“而且还有中间型的地中海贫血患者,他们能获得的改变就更多了。”

杨锐点头,又介绍了hider研究的羟基吡啶酮类化合物,道:“我对去铁酮的了解也不是特别多,但就目前所知,去铁酮的结构是电中性的,而且有一定的亲脂性,分子量也小,这意味着……”

“它能够在胃肠道中被吸收!”雍晓东立即反应过来。

杨锐颔首:“而且能够穿透组织细胞膜,现在还不知道它在细胞中的表现会怎么样,但从较好的方向来想象,它应该能螯合细胞内的铁原子。”

正常的婴幼儿吃奶粉都要注意补铁,但对地中海贫血症的孩子来说,每减少一点铁,都意味着能延长一段时间的寿命,提高一定的生活质量。

雍晓东兴奋的快走了两步,可没多久,又停了下来,懊恼的道:“可惜没有药厂生产你说的口服去铁剂,哪怕基础条件都有了,外国药厂还是不愿意开发的。”

之所以只说外国药厂,是因为中国的药厂根本没有原创药的能力。

世界上的医药公司是分成两类的,一类是原创药公司,包括耳熟能详的强生、辉瑞,德国拜耳,又或者捷利康等等。

而在原创药公司之外,也有专业的仿制药公司。

仿制药公司是在原创药公司的药品专利失效以后,进行仿制生产的公司。比如伟哥是辉瑞的,但伟哥的专利到期了,金戈就可以卖了,而且并不一定卖的便宜,反而省去了风险难测的药品开发过程,艰辛无比的临床试验,等于减少了数亿美元的成本,省去了平均十五年的研发时间。